Страница статьи

Профиль безопасности применения онасемногена абепарвовека у детей со спинальной мышечной атрофией


DOI: https://doi.org/10.46563/1560-9561- 2022-25-1-18-22

Полный текст:


Аннотация

Цель. Определить профиль безопасности применения генозаместительной терапии препаратом онасемноген абепарвовек (Золгенсма®; ОА) у детей со спинальной мышечной атрофией (СМА) в реальной клинической практике. Материалы и методы. В исследование включены 30 детей с СМА, которым в период с декабря 2020 г. по декабрь 2021 г. в Центре детской психоневрологии была проведена генозаместительная терапия ОА. В исследование включены дети с подтверждённым молекулярно-генетическими методами диагнозом СМА при количестве копий гена SMN2 не более 3 и отсутствием антител к аденоассоциированному вирусу 9-го серотипа. Профиль безопасности оценивали путём мониторинга клинико-лабораторных показателей состояния пациента после введения ОА. Уровень лабораторных отклонений оценивали согласно общим терминологическим критериям для нежелательных явлений (CTCAE версия 5.0). Результаты. У 28 (93,3%) детей выявлено хотя бы одно клиническое событие, связанное с введением ОА: гипертермия - у 24 (80%) детей, тошнота и рвота - у 18 (60%), снижение аппетита - у 20 (66,7%), нарушение стула - у 4 (13,3%). В общем анализе крови выявлены тромбоцитопения и моноцитоз у 22 (73,3%) детей, нейтропения - у 12 (40%). Повышение уровня трансаминаз отмечено у всех детей, 1 степень по CTCAE выявлена у 15 (50%) детей, 2 степень - у 7 (23,3%), 3 степень - у 6 (20%), 4 степень - у 2 (6,7%). Детям с 3 степенью по СТСАЕ требовалась коррекция дозы преднизолона до 2 мг/кг/сут в течение 2-4 нед. Снижение протромбинового времени отмечено у 14 (46,6%) детей. Повышение уровня тропонина I выявлено у 4 (13,3%) детей. Во всех случаях развития серьёзных нежелательных явлений по лабораторным показателям клиническое состояние детей оставалось стабильным. Средняя длительность приёма преднизолона составила 17,8 ± 6,6 нед. Заключение. Представлен профиль безопасности ОА в клинической практике у детей с СМА.


Для цитирования: Кузенкова Л.М., Увакина Е.В., Попович С.Г., Подклетнова Т.В., Нежельская А.А., Абдуллаева Л.М., Фисенко Д.А., Найденко А.В. Профиль безопасности применения онасемногена абепарвовека у детей со спинальной мышечной атрофией. Российский педиатрический журнал. 2022; 25(1): 18–22. https://doi.org/10.46563/1560-9561-2022-25-1-18-22

For citation: Kuzenkova L.M., Uvakina E.V., Popovich S.G., Podkletnova T.V., Nezhelskaya A.A., Abdullaeva L.M., Fisenko D.A., Naidenko A.V. Safety profile of onasemnogene abeparvovec in children with spinal muscular atrophy. Rossiy­skiy Pediatricheskiy Zhurnal (Russian Pediatric Journal, Russian Journal). 2022; 25(1): 18–22. (In Russian). https://doi.org/10.46563/1560-9561-2022-25-1-18-22

Обратные ссылки

  • Обратные ссылки не определены


Creative Commons License
Контент доступен под лицензией Creative Commons Attribution 3.0 License.

ISSN: (Print)
ISSN: (Online)